问题佩米替尼效果好不好？

　　佩米替尼是一种针对FGFR1/2/3的强效选择性口服抑制剂，在特定适应证中展现出显著疗效，尤其对于FGFR基因变异相关的肿瘤，如胆管癌、胃癌等，能为患者带来生存获益。以下是其效果的具体分析：

　　1. 胆管癌治疗效果

　　客观缓解率(ORR)：在FGFR2融合或重排的胆管癌患者中，佩米替尼的ORR可达35.5%-37%，部分中国人群研究显示ORR高达60%，意味着约三分之一到三分之二的患者肿瘤可明显缩小或消失。

　　疾病控制率(DCR)：DCR达82.2%-82.4%，表明大部分患者病情能得到有效控制，延缓进展。

　　生存获益：中位无进展生存期(mPFS)为6.9-9.1个月，中位总生存期(mOS)达17.5-23.9个月，部分应答者mOS长达30.1个月，显著延长了患者生存时间。

　　2. 胃癌治疗效果

　　在FGFR2扩增的晚期胃癌患者中，佩米替尼联合化疗方案可使部分患者获得部分缓解(PR)，如病例显示患者用药后肿瘤明显缩小，且能维持较长时间的疾病稳定，部分患者无进展生存期(PFS)可达10个月以上，同时生活质量得到改善。

　　3. 安全性与耐受性

　　佩米替尼常见不良反应包括转氨酶升高、腹泻、疲劳等，多为1-2级，通过对症治疗可有效控制，三级及以上不良事件发生率较低，患者整体耐受性较好。